تقرير UniQure (QURE) عن نتائج إيجابية للمرحلة الأولى/الثانية أ من بيانات AMT-191 لمرض Fabry، ويظهر نشاط إنزيمي مستدام
تُعتبر UniQure (ناسداك:QURE) واحدة من أكثر الأسهم منخفضة التكلفة الواعدة للشراء في الوقت الحالي. في 6 فبراير، أعلنت UniQure عن بيانات محدثة إيجابية من المرحلة الأولى/الثانية أ من تجربتها السريرية لعلاج AMT-191، وهو علاج جيني لمرض فابري. أظهر جميع المرضى الأحد عشر عبر ثلاث مستويات جرعات مختلفة زيادة في نشاط الإنزيم، حيث استمر المريض الذي تلقى العلاج لأطول فترة في الحفاظ على هذه المستويات العالية لأكثر من عام. ومن الجدير بالذكر أن مستويات الإنزيم كانت أعلى بكثير من المعدلات الطبيعية، مما يُظهر علاقة واضحة بين الجرعة المستلمة وكمية الإنزيم المُنتجة.
سمح العلاج لستة من أصل أحد عشر مريضًا بالتوقف عن علاجهم المعتاد باستبدال الإنزيم/ERT بعد استيفاء معايير سريرية محددة. حتى بعد التوقف عن ERT، حافظ المرضى على مستويات مستقرة من مادة lyso-Gb3، وهي المادة السامة التي تتراكم عادة في مرض فابري. يشير هذا إلى أن العلاج الجيني لمرة واحدة قد يكون بديلاً عن الحاجة إلى الحقن مدى الحياة كل أسبوعين لبعض المرضى.
بينما يُظهر العلاج وعدًا كبيرًا، أوقفت UniQure إعطاء جرعات جديدة في مجموعات الجرعات المتوسطة والعالية لتقييم بعض النتائج المتعلقة بالسلامة. فقد عانى مريضان في مجموعة الجرعة المتوسطة من ارتفاع مستويات إنزيمات الكبد والتي تم تصنيفها على أنها سمية محدودة بالجرعة، رغم أن كلاهما استجاب للعلاج بالكورتيزون. أما الأحداث الخطيرة الأخرى التي تم الإبلاغ عنها مسبقًا في مجموعة الجرعة العالية فشملت ألمًا في الصدر وسكتة دماغية، رغم أن بعضها تم تحديد أنه غير مرتبط بعقار الدراسة.
تقوم UniQure (ناسداك:QURE) بتطوير علاجات للمرضى الذين يعانون من أمراض نادرة وأمراض مدمرة أخرى في الولايات المتحدة.
إخلاء المسؤولية: يعكس محتوى هذه المقالة رأي المؤلف فقط ولا يمثل المنصة بأي صفة. لا يُقصد من هذه المقالة أن تكون بمثابة مرجع لاتخاذ قرارات الاستثمار.
You may also like
أكثر خطابات جاكسون هول تشدداً منذ 2009! أول ظهور لـ沃ش يرفع عائد سندات الخزانة الأمريكية لأجل عامين بأكثر من 10 نقاط أساس
ارتفع عائد سندات الخزانة الأمريكية لأجل عامين خلال اليوم بأكثر من 10 نقاط أساس ليصل إلى أعلى مستوى له في شهر. وبالنظر إلى الارتفاع الفوري في عائد سندات الخزانة الأمريكية لأجل عامين بعد الخطاب، فإن ردة فعل السوق على خطاب واشش هذه المرة تجاوزت حتى تلك على خطابي باول في جاكسون هول عامي 2022 و2023. وقد بدأ سوق المبادلات بالفعل في الرهان على أن الاحتياطي الفيدرالي قد يرفع أسعار الفائدة عدة مرات قبل يوليو من العام المقبل.
كيف ينظر وول ستريت إلى أول ظهور لفولش جاكسون هول؟ التصحيح المتشدد لتواصل يوليو، عدم رفع الفائدة في سبتمبر قد يضر بمصداقية الاحتياطي الفيدرالي مجددًا
ذكرت وكالة "نيو فيدرال ريزيرف نيوز" أن المجلس الاحتياطي الفيدرالي قد لا يكون أنهى معركته ضد التضخم، وأن أهم ما في تصريح ووَش هو أن الأوضاع المالية ليست مقيدة بما فيه الكفاية، والتحسن في التضخم لا يزال غير كافٍ. لم يقدم مساراً سياسياً محدداً، ولم يوضح ما إذا كان يدعم رفع الفائدة في سبتمبر. في حين تشير السندات الأمريكية قصيرة الأجل إلى احتمال رفع الفائدة، فإن السندات طويلة الأجل أكثر هدوءاً، ولم تتفق وول ستريت على ضرورة رفع الفائدة في سبتمبر. يرى خبراء المؤسسات أن ووَش ألمح للأسواق بعدم توقع خفض قريب لسعر الفائدة، وضرورة الاستعداد لاحتمال الرفع، لكن المستثمرين يريدون "GPS" وهو أعطاهم "بوصلة" فقط، ولا يزال يتعمد الامتناع عن تقديم توجيه استشرافي، إذ قال الكثير دون مضمون حقيقي.
تصريحات متشددة من وولش تخفف المخاوف بشأن التزام الاحتياطي الفيدرالي بمكافحة التضخم، السندات القصيرة الأجل تهبط بشكل حاد والذهب ينخفض بأكثر من 2% أثناء التداول
حذر وُرش من أنه إذا لم يتراجع التضخم الأساسي بوضوح وبالسرعة الكافية نحو الهدف البالغ 2%، فإن مجلس الاحتياطي الفيدرالي "لا يزال أمامه عمل ليقوم به"، وعلى الفور رفع السوق توقعاته لأسعار الفائدة قصيرة الأجل في المستقبل. وبعد تصريحاته، تعزز الدولار، وارتفع عائد سندات الخزانة الأمريكية لأجل عامين بمقدار 10 نقاط أساس خلال التداولات، وتعرضت الأسهم الحساسة للاقتصاد للضغط، وانخفضت أسهم الشركات الصغيرة وشركات النقل.

