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Ionis afferma che lo studio FUSION di fase 3 dimostra che ulefnersen migliora la funzione e la sopravvivenza nella FUS-ALS

Ionis afferma che lo studio FUSION di fase 3 dimostra che ulefnersen migliora la funzione e la sopravvivenza nella FUS-ALS

BitgetBitget2026/09/22 12:11
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  • Ionis ha riportato risultati positivi di fase 3 per ulefnersen in FUS-ALS, supportando un potenziale primo trattamento genetico di modifica della malattia.
  • Lo studio ha mostrato esiti migliori su una misura combinata di funzionalità e sopravvivenza rispetto al placebo, supportando un impatto sulla progressione della malattia.
  • Il profilo di sicurezza è risultato favorevole, con la maggior parte degli eventi avversi descritti come lievi o moderati.
  • I risultati dettagliati dello studio saranno presentati in un futuro congresso medico, con una pubblicazione peer-reviewed prevista nei prossimi mesi.
  • Otsuka prevede di richiedere percorsi di sottomissione regolatoria accelerata, iniziando con discussioni con la FDA e altri enti regolatori globali.


Disclaimer: Questa notizia è stata creata da Public Technologies (PUBT) utilizzando intelligenza artificiale generativa. Sebbene PUBT si impegni a fornire informazioni accurate e tempestive, questo contenuto generato da IA è solo a scopo informativo e non deve essere interpretato come consulenza finanziaria, d'investimento o legale. Ionis Pharmaceuticals Inc. ha pubblicato il contenuto originale utilizzato per generare questa notizia tramite Business Wire (Ref. ID: 202609220800BIZWIRE_USPR_____20260922_BW427197) il 22 settembre 2026 ed è l'unica responsabile delle informazioni ivi contenute.

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