Ionis afferma che lo studio FUSION di fase 3 dimostra che ulefnersen migliora la funzione e la sopravvivenza nella FUS-ALS
Bitget2026/09/22 12:11- Ionis ha riportato risultati positivi di fase 3 per ulefnersen in FUS-ALS, supportando un potenziale primo trattamento genetico di modifica della malattia.
- Lo studio ha mostrato esiti migliori su una misura combinata di funzionalità e sopravvivenza rispetto al placebo, supportando un impatto sulla progressione della malattia.
- Il profilo di sicurezza è risultato favorevole, con la maggior parte degli eventi avversi descritti come lievi o moderati.
- I risultati dettagliati dello studio saranno presentati in un futuro congresso medico, con una pubblicazione peer-reviewed prevista nei prossimi mesi.
- Otsuka prevede di richiedere percorsi di sottomissione regolatoria accelerata, iniziando con discussioni con la FDA e altri enti regolatori globali.
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