Nấm Ma Thuật, Tiền Mặt: Compass Pathways chiến thắng thử nghiệm, huy động vốn nhanh

Trầm cảm kháng trị (TRD) được xem là một trong những thách thức dai dẳng và tốn kém nhất trong lĩnh vực chăm sóc sức khỏe hiện đại. Đối với hàng triệu bệnh nhân đã thử qua nhiều loại thuốc chống trầm cảm mà không có kết quả, bức tranh điều trị lâu nay như một nghĩa địa của những lời hứa thất bại. Tuy nhiên, tuần này, lĩnh vực này đã chứng kiến một sự thay đổi mang tính lịch sử. Compass Pathways (NASDAQ: CMPS), một công ty công nghệ sinh học tiên phong trong liệu pháp dựa trên psilocybin, đã đưa ra bằng chứng rõ ràng rằng công thức tổng hợp của họ, COMP360, có thể giảm đáng kể các triệu chứng trầm cảm ở những bệnh nhân mà các loại thuốc khác đã thất bại.

Tuy nhiên, trong lĩnh vực công nghệ sinh học, những đột phá khoa học thường đi kèm với cái giá cao. Chỉ vài giờ sau khi công bố thành công lâm sàng khiến cổ phiếu tăng vọt, Compass Pathways đã chuyển hướng sang thực tế tài chính của việc phát triển thuốc, khởi động một đợt huy động vốn quy mô lớn. Trong 48 giờ qua, các nhà đầu tư đã có một bài học điển hình về tính hai mặt của ngành biotech: cảm giác phấn khích khi thử nghiệm thành công, ngay lập tức bị thay thế bởi thực tế nghiêm khắc của việc tài trợ cho một đợt ra mắt thương mại.

Sự kiện nhị phân: Kịch bản kinh điển "bán khi có tin tốt"

Ngày 17 tháng 2 năm 2026, Compass Pathways đã công bố dữ liệu sơ bộ từ thử nghiệm giai đoạn 3 then chốt, có tên COMP006. Kết quả đã mang đến tín hiệu xanh mà thị trường chờ đợi. Giá cổ phiếu Compass Pathways tăng khoảng 33% trong phiên, đóng cửa ở mức 7,63 đô la, với khối lượng giao dịch tăng vọt lên hơn 34 triệu cổ phiếu, vượt xa mức trung bình hàng ngày. Đợt tăng này được thúc đẩy bởi việc loại bỏ rủi ro lớn nhất của ngành công nghệ sinh học: thất bại lâm sàng. Bằng việc chứng minh thuốc có hiệu quả trong một nghiên cứu lớn và nghiêm ngặt, Compass đã xác nhận nỗ lực nhiều năm để biến một hợp chất gây ảo giác thành một loại thuốc được quản lý.

Tuy nhiên, niềm vui này chỉ diễn ra trong thời gian ngắn. Ngay sau khi công bố dữ liệu, công ty đã thông báo kế hoạch phát hành công khai 150 triệu đô la. Đợt phát hành này được định giá ở mức 4,275 đô la/cổ phiếu, tức giảm sâu khoảng 44% so với giá đóng cửa ngày hôm trước. Dù cần thiết để công ty tồn tại, việc phát hành cổ phiếu với mức chiết khấu lớn như vậy sẽ pha loãng ngay lập tức, làm giảm tỷ lệ sở hữu của các cổ đông hiện tại. Do đó, cổ phiếu đã chịu áp lực giảm trong phiên giao dịch trước giờ mở cửa ngày 18 tháng 2, minh họa cho sự giằng co giữa tạo giá trị dài hạn và tác động giá ngắn hạn. Tuy nhiên, cổ phiếu đã nhanh chóng phục hồi và tiếp tục xu hướng tăng.

Ý nghĩa thống kê: Phân tích khoảng cách 3,8 điểm

Để hiểu tại sao thị trường ban đầu lại phản ứng tích cực như vậy, các nhà đầu tư cần xem xét thiết kế cụ thể của thử nghiệm COMP006. Trong quá khứ, các thử nghiệm về chất gây ảo giác thường gặp khó khăn với việc không thể làm mù hoàn toàn. Trong thử nghiệm thuốc tiêu chuẩn, bệnh nhân không biết họ nhận được thuốc thật hay giả dược. Nhưng với liều cao psilocybin, trải nghiệm gây ảo giác là rõ ràng, khiến bệnh nhân dễ dàng đoán được mình thuộc nhóm nào và có thể làm sai lệch kết quả. Compass đã giải quyết vấn đề này bằng thiết kế đối chứng chủ động. Thay vì dùng giả dược, nhóm đối chứng nhận được liều 1 mg COMP360, quá thấp để có tác dụng điều trị nhưng đủ để tạo ra một mốc so sánh nghiêm ngặt.

Kết quả lâm sàng chính:

• Đạt tiêu chí chính: Liều 25 mg COMP360 cho thấy sự khác biệt trung bình -3,8 điểm trên thang MADRS (thang đo chuẩn mức độ nghiêm trọng của trầm cảm) so với nhóm đối chứng 1 mg ($p < 0.001$). Ý nghĩa thống kê này xác nhận hiệu quả của thuốc.
• Tỷ lệ đáp ứng: 39% bệnh nhân nhóm 25 mg đạt được đáp ứng lâm sàng ý nghĩa tại tuần thứ 6.
• Khởi phát nhanh: Khác với các thuốc chống trầm cảm truyền thống như SSRI, thường mất 4-6 tuần để có tác dụng, COMP360 cho thấy giảm triệu chứng rõ rệt về mặt thống kê chỉ sau một ngày sử dụng.

Quan trọng nhất, hồ sơ an toàn của thuốc rất sạch, không có sự mất cân bằng đáng kể về ý nghĩ tự sát giữa các nhóm. Dữ liệu an toàn cụ thể này vô cùng quan trọng với các chuyên gia đánh giá FDA, đặc biệt sau những trường hợp từ chối các liệu pháp gây ảo giác khác gần đây do lo ngại về giám sát an toàn.

Lợi thế kéo dài sáu tháng

Giá trị thật sự của COMP360 không chỉ nằm ở việc giảm triệu chứng mà còn ở độ bền vững của hiệu quả. Hầu hết các phương pháp điều trị TRD hiện tại đều yêu cầu uống thuốc hàng ngày hoặc, như Spravato (esketamine), phải xịt mũi hàng tuần, gây phiền toái cho cả bệnh nhân và cơ sở y tế.

Dữ liệu từ thử nghiệm đi kèm COMP005 đã hé lộ về độ bền vững này. Những người tham gia đáp ứng với một liều 25 mg duy nhất đã duy trì cải thiện cho tới tuần thứ 26. Điều này cho thấy một sự thay đổi về mô hình chăm sóc: bệnh nhân có thể chỉ cần điều trị giám sát một hoặc hai lần mỗi năm, thay vì phải dùng thuốc hàng ngày kéo dài. Đối với các công ty bảo hiểm và tổ chức thanh toán, mô hình bền vững này mang lại lợi thế kinh tế rõ rệt, tiềm năng giảm chi phí dài hạn liên quan đến quản lý trầm cảm mạn tính.

Hiệu ứng lan tỏa: Làn sóng nâng đỡ toàn ngành

Compass Pathways không hoạt động trong môi trường cô lập. Thành công giai đoạn 3 của họ đã giảm thiểu rủi ro về cơ chế tác động khoa học cho toàn ngành. Nếu psilocybin tổng hợp hiệu quả với Compass, nó cũng xác thực luận điểm sinh học cho các đối thủ như Cybin (NASDAQ: HELP), đang phát triển một dạng đồng phân psilocybin đã khử (CYB003) với mục tiêu khởi phát nhanh và thời gian tác dụng ngắn hơn.

Tương tự, Definium Therapeutics (trước đây là MindMed) cũng nhận được sự quan tâm mới. Dù ứng viên chính của họ nhắm vào lo âu thay vì trầm cảm, nhưng con đường quản lý mà Compass đã mở ra, đặc biệt về việc FDA chấp nhận thiết kế thử nghiệm gây ảo giác, sẽ giúp các công ty sau này dễ dàng hơn. Dữ liệu của Compass cho thấy "hộp đen" của FDA về chất gây ảo giác đang dần mở ra, chuyển ngành từ khoa học còn nhiều suy đoán sang một cuộc đua thương mại căn bản.

Bước tiếp theo: NDA, DEA và CPT

Với dữ liệu trong tay và nguồn vốn kéo dài tới 2027, Compass đang chuyển mình từ một tổ chức nghiên cứu sang một công ty dược phẩm tiền thương mại. Bước tiếp theo là nộp hồ sơ Đăng ký Thuốc Mới (NDA) theo hình thức cuốn chiếu lên FDA, dự kiến hoàn thành vào quý 4 năm 2026.

Tuy nhiên, còn hai thách thức độc đáo:

• Yếu tố DEA: Khác với các loại thuốc thông thường, việc được FDA phê duyệt không phải là bước cuối cùng. Vì psilocybin hiện là chất thuộc Lịch I, Cơ quan Chống Ma túy Hoa Kỳ (DEA) phải chuyển nhóm cho thuốc này sau khi FDA phê duyệt trước khi có thể kê đơn. DEA thường có 90 ngày sau khi FDA phê duyệt để ban hành quy tắc tạm thời, bổ sung một lớp thủ tục hành chính nữa.
• Cơ sở hạ tầng: Compass đã bắt đầu chuẩn bị cho thương mại hóa bằng cách tận dụng mã CPT III mới (0820T, 0821T). Các mã này cho phép nhà cung cấp dịch vụ y tế thanh toán bảo hiểm cho thời gian giám sát cần thiết trong suốt buổi điều trị kéo dài 6 giờ, giải quyết trở ngại lớn về mặt hậu cần cho việc áp dụng.

Cuộc chơi dài hơi cho sức khỏe tâm thần

Compass Pathways đã vượt qua rào cản lớn nhất trong công nghệ sinh học: chứng minh hiệu quả giai đoạn 3 với một nhóm thuốc mới. Việc huy động 150 triệu đô la, dù gây đau đớn cho cổ đông ngắn hạn do mức chiết khấu sâu, lại là bước đi chiến lược giúp công ty có nguồn vốn tới năm 2027. Cây cầu tài chính này là yếu tố then chốt để giúp công ty vượt qua giai đoạn phê duyệt quản lý.

Đối với các nhà đầu tư, luận điểm đã thay đổi. Câu hỏi giờ đây không còn là "Thuốc có hiệu quả không?" mà là "Công ty có thể thực hiện được không?" Với tài sản đã được xác thực, lộ trình quản lý rõ ràng và ngân sách dồi dào, Compass đang ở vị trí dẫn đầu làn sóng phục hưng chất gây ảo giác, miễn là họ có thể điều hướng thủ tục hành chính phức tạp giữa một thử nghiệm thành công và đơn thuốc cho bệnh nhân.