BridgeBio 公布口服 Infigratinib 第三期臨床試驗主要結果，首次在軟骨發育不全患者中實現身體比例統計學上顯著改善

- PROPEL 3 成功達到第52週從基線變化的 AHV 主要終點（p<0.0001）

- 在第52週，從基線變化的 AHV 優於安慰劑，與安慰劑相比，平均治療差異為每年 +2.10 公分；LS 平均值為每年 +1.74 公分

- 在預先指定的關鍵次要終點探索性分析中，口服 infigratinib 在軟骨發育不全兒童（超過 50% 參與者年齡小於8歲）對身體比例的改善首次達到統計顯著性，對安慰劑的 LS 平均治療差異為 -0.05（p<0.05）

- PROPEL 3 成功達到第52週從基線變化的身高 Z 分數（以軟骨發育不全參考族群為基準）的關鍵次要終點（p<0.0001），治療組 LS 平均增加 +0.41 標準差

- 口服 infigratinib 耐受性良好，無因研究藥物造成的停藥或嚴重不良事件，3例（4%）高磷血症均為輕微且短暫，無需減量或停藥，亦無與 FGFR1 或 2 抑制相關的不良事件（如視網膜或角膜）

- 計劃於2026年下半年針對軟骨發育不全提交 NDA 與 MAA 申請；口服 infigratinib 是目前唯一針對軟骨發育不全獲得 FDA 突破性療法認定的治療選項

- 憑藉這些數據，BridgeBio 計劃加速口服 infigratinib 在軟骨低發育症的開發，並正在招募第三期臨床觀察性先導期的受試者

加州帕洛阿圖，2026年2月12日（GLOBE NEWSWIRE）——BridgeBio Pharma, Inc.（納斯達克代碼：BBIO）（“BridgeBio”或“公司”），一家專注於開發遺傳疾病藥物的生物製藥公司，今日宣布 PROPEL 3 口服 infigratinib 用於軟骨發育不全兒童的全球第三期關鍵研究取得積極頂線結果。BridgeBio 將於2026年2月12日上午8:00（美東時間）舉辦投資者電話會議，討論這些結果。

“軟骨發育不全是一種由 FGFR3 驅動的遺傳疾病，影響的不僅僅是身高，對身體功能和獨立性產生一生廣泛的影響，”澳洲墨爾本 Murdoch 兒童研究所的 Ravi Savarirayan 醫學博士、哲學博士及 PROPEL 3 全球首席研究員表示。“Infigratinib 是第一個設計用於靶向 FGFR3 並直接針對軟骨發育不全根本原因的口服療法。在截至目前研究最廣泛年齡層中，口服 infigratinib 展現了年度生長速率最高且最顯著的改善，以及首次在3至8歲兒童中體現身體比例統計顯著改善，這是任何已批准或開發中療法首次報告。綜合來看，這些最佳結果凸顯 infigratinib 具備以口服產品解決軟骨發育不全不僅侷限於線性身高方面的轉型潛力。”

PROPEL 3 是全球性、為期一年、2:1 隨機、雙盲、安慰劑對照臨床研究，評估 infigratinib 用於3至<18歲、骨骺未閉合軟骨發育不全兒童的療效與安全性。第52週主要研究結果包括：

• 主要終點：
  • 年度身高增長速率（AHV）從基線變化優於安慰劑，LS 平均治療差異為每年 +1.74 公分（p<0.0001），平均治療差異為每年 +2.10 公分
• 次要終點：
  • 與主要終點一致，第52週絕對 AHV 次要終點顯著優於安慰劑，infigratinib 組達到隨機對照試驗以來軟骨發育不全患者報告最高的 LS 平均絕對 AHV（5.96 公分/年，對比安慰劑4.22公分/年）
  • 身高 Z 分數（以軟骨發育不全參考族群為基準）從基線變化優於安慰劑，LS 平均治療差異為 +0.32 標準差（p<0.0001），為隨機對照試驗中觀察到的最大差異；治療組 LS 平均變化為 +0.41 標準差，為隨機對照試驗治療組最大改善
  • 在預先指定的關鍵次要終點（8歲以下兒童，>50% 參與者）第52週上半身對下半身比例從基線變化的探索性分析中，口服 infigratinib 首次在隨機對照試驗中對安慰劑顯示統計顯著性，LS 平均減少 -0.05（p<0.05）
    • 在整體族群中，infigratinib 達到 LS 平均減少 -0.05，為隨機對照試驗治療組所觀察到的最大減少，第52週對安慰劑的 LS 治療差異為 -0.02（p=0.1849）
• Infigratinib 耐受性良好，表現為：
  • 無因研究藥物造成的停藥
  • 無因研究藥物造成的嚴重不良事件
  • 3例（4%）高磷血症，均為輕微、短暫、無症狀，且無需減量或停藥
  • 無與 FGFR1 或 FGFR2 抑制相關的不良事件（如視網膜或角膜）
  • 無與 CNP 類似物相關的不良事件：有症狀的低血壓、注射部位反應或多毛症
    

“針對軟骨發育不全兒童，仍然迫切需要有效、實用且侵入性較低的治療選項，”BridgeBio 骨骼發育不全首席醫療官 Daniela Rogoff 醫學博士表示。“PROPEL 3 數據支持直接針對 FGFR3 活性過度的口服藥物潛力，以滿足重要臨床需求，同時適合尋求非注射選項家庭的日常生活。這些結果代表對期待更好治療方式者的重大進展，我們期待推動本計劃邁向全球申請。我們感謝所有受試者、家庭、研究人員及團隊的信任和參與。”

基於這些結果，BridgeBio 計劃與監管機構會晤，討論2026年下半年針對 infigratinib 提交新藥申請（NDA）與上市許可申請（MAA）以爭取批准。公司亦計劃加速 infigratinib 用於軟骨低發育症的開發，並正在第三期臨床觀察性先導期招募參與者。公司還有針對新生兒至<3歲軟骨發育不全兒童的 PROPEL Infant & Toddler 臨床試驗正在進行中。Infigratinib 已獲 FDA 頒發軟骨發育不全突破性療法認定，以及孤兒藥資格（FDA & EMA）、快速通道資格和罕見兒科疾病資格。

“今日公告代表軟骨發育不全研究上的又一里程碑，經監管審查後，將拓展治療選擇，納入口服療法，為個人與家庭在規劃醫療目標與偏好時提供更多選擇，”美國矮小人協會生技產業聯絡委員會主席 Michael Hughes 表示。“BridgeBio 致力於與侏儒症社群互動學習，專注於傾聽實際經歷並尊重多元優先次序，推動研究發展。在此背景下，PROPEL 3 研究一年治療後身體比例改善的觀察結果，是個人與家庭認定具有意義、可能與身體功能相關、並持續被評估以了解更廣泛意義的結果。”

關於 PROPEL Infant & Toddler 試驗（NCT07169279）的詳情可於 clinicaltrials.gov 查詢。關於 ACCEL，該公司針對 infigratinib 用於軟骨低發育症三期臨床觀察性先導研究（NCT06410976）及 ACCEL 2/3，BridgeBio 針對軟骨低發育症二/三期臨床試驗（NCT06873035）之資訊亦可查詢。BridgeBio 致力於探索 infigratinib 在軟骨發育不全、軟骨低發育症及其他骨骼發育不全疾病更廣泛醫療與功能影響的潛力，而這些領域對家庭而言尚有重大未滿足需求。

網絡直播資訊
BridgeBio 將於2026年2月12日上午8:00（美東時間）舉辦投資人電話會議及同步網絡直播，討論 PROPEL 3 第三期研究中 infigratinib 用於軟骨發育不全兒童的結果。直播鏈接可由 BridgeBio 官網活動日曆頁面訪問。會後電話會議及網絡直播回放將存檔於公司官網，且活動結束後至少提供 30 天。

關於軟骨發育不全
軟骨發育不全是導致身材不成比例矮小最常見的原因，約影響美國及歐盟55,000人，包括多達10,000名骨骺未閉合的兒童與青少年。軟骨發育不全影響整體健康與生活品質，導致如阻塞型睡眠呼吸中止症、中耳功能障礙、脊柱後凸及脊髓狹窄等醫療併發症。該疾病均由 FGFR3 的活化型變異所致。

關於 BridgeBio Pharma, Inc.
BridgeBio 致力於開發變革性遺傳疾病藥物。全球數百萬遺傳疾病患者缺乏治療選項，這常因小型患者族群藥物開發具有商業挑戰。我們旨在橋接基因科學進展與服務不足患者族群的有效藥物。分散式中心-輻射模型設計強調速度、精準與規模擴展。自主授權團隊聚焦個別疾病，中心樞紐則提供臨床、監管及商業化能力，協助創新推向市場。更多資訊，請造訪 並追蹤我們於 、 、 、 、 、與 。