BridgeBio 憑藉侏儒症試驗數據強勁，股價接近52週高點，計劃於2026年向FDA申請

BridgeBio Pharma Inc.（NASDAQ:BBIO）股票週四大幅上漲，並接近其52週區間的高點$28.33-$84.94，根據Benzinga Pro數據。

這家專注於遺傳性疾病的生物製藥公司，公布了口服infigratinib用於患有軟骨發育不全（最常見的骨骼發育不良，導致四肢不成比例侏儒症）兒童的PROPEL 3第三期關鍵性研究的積極頂線結果。

PROPEL 3評估了3至18歲、且生長板尚未閉合的軟骨發育不全患童口服infigratinib的效果。

主要結果

年化身高增速（AHV）基線變化優於安慰劑組，LS均值治療差異為+1.74公分/年，平均治療差異為+2.10公分/年。

在第52週時，口服infigratinib相較於安慰劑組，在絕對年化身高增速次要終點上顯著提升，infigratinib組達到隨機對照試驗中軟骨發育不全報告過的最高LS均值絕對AHV（每年5.96公分，相對於安慰劑組的4.22公分/年）。

在預設的探索性分析（8歲以下兒童，佔參與者超過50%）的關鍵次要終點——第52週時自基線起上半身對下半身比例變化中，口服infigratinib是首個在隨機對照試驗中對比安慰劑展現統計學顯著性的治療選項，LS均值對安慰劑下降-0.05。

在整體族群中，infigratinib實現LS均值下降-0.05，是隨機對照軟骨發育不全試驗治療組中觀察到的最大降幅，第52週時對安慰劑LS治療差為-0.02（p=0.1849）。

infigratinib耐受性良好，無因研究藥物導致的停藥事件，也未觀察到與研究藥物相關的嚴重不良事件。

監管計劃

BridgeBio計劃與監管機構會面，討論於2026年下半年為infigratinib提交新藥申請（NDA）及市場授權申請（MAA）的計劃，以支持其獲批。

其他罕見適應症

公司亦計劃加速推進infigratinib用於低軟骨發育症的開發，並已在進行第三期臨床試驗的觀察性前期入組。

公司同時正在進行針對新生兒至三歲軟骨發育不全兒童的PROPEL嬰幼兒臨床試驗。

競爭格局

這一數據發布正值競爭對手Ascendis Pharma A/S（NASDAQ:ASND）為患有軟骨發育不全兒童的TransCon CNP（navepegritide）新藥申請（NDA）即將於2月28日迎來PDUFA目標審批日。

BioMarin Pharmaceutical Inc.（NASDAQ: BMRN）的Voxzogo（vosoritide）是首款於2021年11月獲FDA批准用於軟骨發育不全治療的藥物。

BBIO股價動態：截至週四發稿時，BridgeBio股價上漲6.92%，報$78.41。當天股價最高達$84.94，最低為$77.45。根據Benzinga Pro數據，該股目前約較其52週高點低5.5%。

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