Disc Medicine otrzymuje pełną odpowiedź od FDA dotyczącą Bitopertin w leczeniu EPP

• FDA potwierdziła, że AURORA i BEACON dostarczyły wystarczających dowodów na to, że bitopertin znacząco obniża poziom PPIX oraz że istnieje silne uzasadnienie mechanistyczne i biologiczne wspierające stosowanie biomarkera PPIX w protoporfirii
• FDA wskazała na potrzebę zapoznania się z wynikami trwającego badania fazy 3 APOLLO przed podjęciem decyzji
• Trwające badanie fazy 3 APOLLO może posłużyć jako podstawa do tradycyjnej rejestracji; wstępne dane spodziewane są w IV kwartale 2026 roku
  
  

WATERTOWN, Mass., 13 lutego 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Disc Medicine, Inc. (NASDAQ:IRON), firma biofarmaceutyczna skoncentrowana na odkrywaniu, rozwoju i komercjalizacji nowatorskich terapii dla pacjentów cierpiących na poważne choroby hematologiczne, ogłosiła, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) wydała dziś List Odpowiedzi Końcowej (CRL) dotyczący nowego zgłoszenia leku (NDA) dla bitopertinu jako terapii dla pacjentów z erytropoetyczną protoporfirią (EPP). Bitopertin był rozpatrywany w trybie przyspieszonym oraz w ramach pilotażowego programu Komisji National Priority Voucher (CNPV).

Przyspieszona rejestracja opiera się na (1) istnieniu dowodów na efekt wobec proponowanego punktu końcowego zastępczego (% zmiany poziomu wolnego od metali PPIX we krwi pełnej) oraz (2) czy proponowany punkt końcowy zastępczy, w tym wielkość zmiany, prawdopodobnie przewiduje korzyść kliniczną. W pierwszej kwestii FDA zgodziła się, że AURORA i BEACON dostarczyły wystarczających dowodów na to, że bitopertin znacząco obniża poziom wolnego od metali PPIX we krwi pełnej. W drugiej, na podstawie przeglądu wyników AURORA i BEACON, FDA stwierdziła, że badania nie wykazały dowodów na związek między procentową zmianą PPIX a punktami końcowymi opartymi na ekspozycji na światło słoneczne, mierzoną w tych badaniach, pomimo silnego uzasadnienia mechanistycznego i biologicznego dla stosowania biomarkera PPIX w protoporfirii. FDA wskazała, że wyniki badania APOLLO mogą stanowić dowód wspierający tradycyjną rejestrację.

„Jesteśmy zaangażowani w dostarczenie bitopertinu pacjentom, wiedząc, jak kluczowa może być ta potencjalnie modyfikująca przebieg choroby terapia dla społeczności EPP. Chociaż nasze próby wykorzystania przyspieszonych ścieżek w celu szybkiego udostępnienia bitopertinu pacjentom nie przyniosły oczekiwanych rezultatów, kontynuujemy wszelkie działania mające na celu uzyskanie zgody FDA,” powiedział John Quisel, J.D., Ph.D., Prezes i Dyrektor Generalny Disc Medicine. „CRL opóźni potencjalną rejestrację bitopertinu, ale mamy pełne zaufanie do trwającego badania APOLLO, które cieszy się ogromnym entuzjazmem społeczności EPP. Wiara w nasz produkt i program wyznacza nasze działania i będziemy nadal ściśle współpracować z FDA, by wspierać ich przegląd.”

Disc uważa, że zgłoszony problem jest łatwy do rozwiązania, ponieważ badanie APOLLO jest już w zaawansowanym stadium, a wstępne dane spodziewane są w IV kwartale. Disc planuje złożyć wniosek o spotkanie typu A, by omówić swoje podejście z FDA. Zaślepiona ponowna estymacja wielkości próby badania APOLLO została przeprowadzona w styczniu i nie była konieczna żadna modyfikacja wielkości próby na podstawie analizy statystycznej. Badanie APOLLO cieszyło się dużym zainteresowaniem pacjentów i lekarzy, co pozwoliło firmie Disc zakończyć rekrutację w marcu 2026, kilka miesięcy wcześniej niż planowano. Po zakończeniu APOLLO Disc złoży odpowiedź na CRL i oczekuje zaktualizowanej decyzji FDA do połowy 2027 roku. Disc posiada około 791 milionów dolarów na dzień 31 grudnia 2025 roku w nieaudytowanej gotówce, ekwiwalentach i papierach wartościowych oraz utrzymuje prognozę finansowania do 2029 roku.

Disc Medicine zorganizuje telekonferencję dla inwestorów o godzinie 8:00 czasu ET we wtorek, 17 lutego

aby omówić ten wynik. Prosimy o rejestrację na wydarzenie na stronie Events and Presentations na stronie internetowej Disc ( ).

Kopia CRL zostanie dołączona do formularza 8-K, który zostanie złożony w Komisji Papierów Wartościowych i Giełd, a dostęp do niego będzie możliwy na stronie ir.discmedicine.com.

O Bitopertinie

Bitopertin jest badanym, klinicznym, doustnym inhibitorem transportera glicyny 1 (GlyT1), zaprojektowanym do modulowania biosyntezy hemu. GlyT1 to transporter błonowy występujący w rozwijających się erytrocytach i niezbędny do dostarczenia wystarczającej ilości glicyny dla biosyntezy hemu oraz wspierania erytropoezy. Disc rozwija bitopertin jako potencjalną terapię dla wielu chorób hematologicznych, w tym porfirii erytropoetycznych, gdzie może być pierwszą terapią modyfikującą przebieg choroby. Bitopertin był badany w wielu badaniach klinicznych u pacjentów z EPP, w tym w otwartym badaniu fazy 2 BEACON, randomizowanym, podwójnie zaślepionym badaniu z placebo fazy 2 AURORA, otwartym badaniu przedłużonym HELIOS oraz potwierdzającym, podwójnie zaślepionym, kontrolowanym placebo badaniu fazy 3 APOLLO.

Bitopertin jest lekiem badanym i nie jest zatwierdzony do stosowania jako terapia w żadnej jurysdykcji na świecie. Disc uzyskał globalne prawa do bitopertinu na mocy umowy licencyjnej z Roche w maju 2021 roku.

O Disc Medicine

Disc Medicine (NASDAQ:IRON) to firma biofarmaceutyczna zaangażowana w odkrywanie, rozwój i komercjalizację nowatorskich terapii dla pacjentów cierpiących na poważne choroby hematologiczne. Budujemy portfolio innowacyjnych, potencjalnie pierwszych w swojej klasie kandydatów na leki, które mają na celu objęcie szerokiego spektrum chorób hematologicznych poprzez ukierunkowanie na fundamentalne szlaki biologiczne erytrocytów, w szczególności biosyntezę hemu i homeostazę żelaza. Więcej informacji można znaleźć na stronie .