Dòng sản phẩm miễn dịch thần kinh của Novartis (NVS.US) gặp phải cả niềm vui và nỗi buồn: Ca tử vong của bệnh nhân khiến thử nghiệm lâm sàng CAR-T tạm ngưng, nhưng thử nghiệm muộn với thuốc uống điều trị MS đạt được thành công.

Ứng dụng của Zhihong Finance APP cho biết, Novartis (NVS.US) đang trải qua sự trái ngược ở lĩnh vực thần kinh và tự miễn dịch: công ty phải khẩn cấp dừng tám thử nghiệm lâm sàng về liệu pháp CAR-T do ba bệnh nhân tử vong; tuy nhiên, thuốc uống remibrutinib cho đa xơ cứng (MS) của họ đã đạt kết quả tích cực trong các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn cuối.

Thử nghiệm CAR-T bị tạm ngưng khẩn cấp

Vào cuối tháng 8, Novartis đã tạm ngừng tám thử nghiệm lâm sàng về các phương pháp điều trị tự miễn dịch và các bệnh thần kinh sau khi có ba bệnh nhân tử vong. Liệu pháp thử nghiệm này được gọi là liệu pháp miễn dịch tế bào T có thụ thể kháng nguyên hợp nhất (CAR-T). CAR-T điều chỉnh các tế bào miễn dịch của bệnh nhân để nhận diện các mục tiêu cụ thể và tiêu diệt tế bào ung thư.

Người phát ngôn của công ty dược phẩm Thụy Sĩ cho biết, sau khi được biết về ba trường hợp tử vong do phản ứng miễn dịch nghiêm trọng, công ty đã tạm dừng nghiên cứu liên quan. Hiện vẫn chưa rõ thời gian chính xác các ca tử vong xảy ra.

Người phát ngôn của Novartis cho biết, công ty đang “xem xét toàn diện các sự kiện an toàn đã quan sát được” và mô tả phản ứng miễn dịch gây tử vong này là một nguy cơ đã biết của liệu pháp CAR-T. Novartis cũng cho biết đang hợp tác cùng các ủy ban an toàn độc lập giám sát các nghiên cứu tạm ngưng, đồng thời chia sẻ thông tin đã biết với các cơ quan giám sát.

Theo báo cáo, Bristol Myers Squibb (BMY.US) cũng đã tạm dừng các thử nghiệm tương tự về liệu pháp CAR-T trong bệnh tự miễn nhằm phòng ngừa.

Thuốc uống cho MS đạt bước đột phá

Tuy vậy, Novartis lại đón nhận tin vui ở một mặt trận khác. Thuốc uống thử nghiệm cho đa xơ cứng do công ty phát triển đã thành công trong hai thử nghiệm lâm sàng giai đoạn cuối, hứa hẹn trở thành liệu pháp uống mới cho bệnh tự miễn hệ thần kinh trung ương này.

Novartis tuyên bố vào thứ Ba rằng, thử nghiệm cho thấy bệnh nhân sử dụng remibrutinib có tỷ lệ tái phát và số lượng tổn thương não giảm so với nhóm dùng teriflunomide, đồng thời không phát hiện tín hiệu an toàn về gan.

Thuốc này được kỳ vọng sẽ mang lại cho Novartis một loại thuốc uống mới điều trị đa xơ cứng và kế thừa dòng sản phẩm chủ lực Kesimpta. Kết quả này cũng củng cố triển vọng thị trường của các thuốc ức chế BTK, nhằm kiểm soát các phản ứng miễn dịch có hại trong bệnh. Trước đó, các thuốc tương tự của Sanofi và Merck đã không vượt qua teriflunomide về chỉ số tái phát trong thử nghiệm giai đoạn cuối. Thuốc này cũng có thể làm gia tăng cạnh tranh với Roche.

Novartis dự kiến sẽ trình đơn xin phê duyệt remibrutinib điều trị đa xơ cứng trên toàn cầu, với kết quả chi tiết sẽ được công bố tại một hội nghị y khoa ở Toronto vào cuối năm nay. Hiện tại, thuốc đã được phê duyệt tại Mỹ và châu Âu để điều trị nổi mề đay tự phát mạn tính—một bệnh da với đặc điểm là nổi mẩn tái phát nhiều lần.