Wie weit ist die künstliche Intelligenz bei der Krankheitsbehandlung?

„Zu sagen, dass AI Krebs heilen kann, klingt eher wie ein Klischee als inspirierend, die Mehrheit hält es für irreführend.“

Am 16. August schrieb Dario Amodei, CEO von Anthropic, diesen Satz auf X. Zwei Tage später veröffentlichte Anthropic ein Experiment zur Protein-Design: Claude bediente eine Gruppe professioneller Modelle und Forschungstools, um neue Proteine zu entwerfen, die mit mehreren Zielproteinen interagieren können. Einen Tag darauf verkündeten Moderna und Merck, dass personalisierte Krebsimpfstoffe mit maschinellem Lernen in der Phase-III-Studie zu Melanom das primäre Studienziel erreicht hatten.

Mehrere Ergebnisse traten gleichzeitig auf, was erneut das öffentliche Interesse an AI in der Medizin entfachte. Auch die Kapitalmärkte reagierten schnell: Am 19. August stieg der Aktienkurs von Moderna um etwa 177 %, Merck um etwa 13 %; der Verifizierungspartner Twist für das Anthropic-Experiment stieg an einem Tag um 22,64 %, das auf AI-Präzisionsmedizin spezialisierte Tempus AI ebenfalls um 22 %. Die Begeisterung breitete sich anschließend auf das gesamte Biotech-Segment aus, der iShares Biotechnology ETF und der SPDR S&P Biotech ETF legten am selben Tag um 6,6 % bzw. 5,9 % zu.

Vom Protein-Design über AI-Medikamentenfindung bis zur Phase-III-Studie zu personalisierten Krebsimpfstoffen kommen nun immer konkretere Forschungsergebnisse unter dem Begriff „AI Medizin“ zusammen. Wo stehen diese Entwicklungen? Welche sind bereits klinisch beim Menschen getestet, welche bleiben Laborversuche; welche Aufgaben übernimmt AI tatsächlich? Hilft sie wirklich, Krebs zu „heilen“?

„Heilung“ ist streng definiert

„AI Medizin“ klingt wie eine eigenständige Branche, umfasst aber intern eine Vielzahl sehr unterschiedlicher Tätigkeiten.

Algorithmen können Patientenakten lesen, Bilddiagnostik auswerten, Krankheitsrisiken vorhersagen, aber auch Arzneimittelziele suchen, Molekularstrukturen generieren, Patienten für klinische Studien auswählen. Sie können dabei Ärzte bei der Auswahl von Therapieansätzen unterstützen, Strahlendosis berechnen oder die Reaktion der Patienten auf Medikamente überwachen.

All diese Aufgaben haben mit Medizin zu tun, aber unterschiedlich strenge Evidenzstandards.

Wenn ein Modell eine medizinische Prüfung besteht, beweist es die Fähigkeit zur Textverarbeitung; bei Daten aus alten Fällen eine präzise Diagnose vorhersagt, zeigt es Mustermatching; um Diagnoseraten in Krankenhäusern zu erhöhen, sind prospektive Studien notwendig; ob ein von AI entworfenes Medikament wirksam ist, muss im Patientenvergleich mit bestehender Therapie oder Placebo getestet werden.

Die US Food and Drug Administration (FDA) gibt an, seit 2016 über 500 Anträge für pharmazeutische und biologische Produkte mit AI-Komponenten erhalten zu haben. „AI-Einsatz“ kann hier Vorhersage von Pharmakokinetik, Dosisoptimierung, Analyse klinischer Endpunkte, Integration von Daten natürlicher Krankheitsgeschichte sowie Produktionsunterstützung und Qualitätskontrolle bedeuten. Das zeigt, AI ist heute ein gängiges Hilfsmittel in der Arzneimittelforschung – ohne dass 500 Medikamente unabhängig von AI erfunden wurden.

Bereits regulatorisch zugelassene medizintechnische AI-Systeme finden sich ebenfalls hauptsächlich in der Informationsverarbeitung. Eine systematische Analyse von JAMA (2025) zählt 950 von der FDA genehmigte AI-Medizingeräte, davon gehören 723 zur Radiologie – etwa 76 %. Sie verarbeiten digitalisierte Daten wie Röntgen, CT, MRT und Ultraschall.

Medizinische Bildgebung hat standardisierte Eingabeformate, Krankenhäuser verfügen über große digitale Archive und viele Aufgaben haben klare Antworten – etwa ob auf einem Bild ein Knötchen zu sehen ist, wo die Läsionsgrenze liegt, was sich zwischen zwei Untersuchungen geändert hat. Dies ist der Bereich, in dem bisher die meisten AI-Produkte im Gesundheitswesen entwickelt wurden.

Therapie hingegen stellt eine andere Art von Fragen.

Diagnosemodelle wollen beantworten, „was hat dieser Patient jetzt“. Therapieentscheidungen müssen klären, „was passiert nach Intervention“. Ein Patient kann nicht gleichzeitig zwei sich ausschließende Therapieansätze erhalten. Forscher können den nicht eingetretenen Ausgang nicht direkt beobachten. Modelle mit starker Korrelation können Patientenmerkmale, die eine Therapie bekommen, irrtümlich als Behandlungseffekt deuten.

Deshalb bleibt die Randomisierung in kontrollierten Studien wichtig. Eine Nature Medicine-Übersicht über kausale Machine Learning beschreibt, AI kann personalisierte Therapieeffekte mit klinischen Studien und Realwelt-Daten schätzen, doch Bias, Verfälschung und fehlerhafte kausale Annahmen führen weiterhin zu Fehlprognosen.

„Heilung“ in der Medizin verlangt mehr als ein temporäres Verschwinden von Krebszellen – es muss gesichert sein, dass ein Rezidiv für immer ausgeschlossen ist. Das US National Cancer Institute beschreibt Heilung als vollständiges Verschwinden aller Krebszeichen sowie keine spätere Rückkehr. Selbst nach jahrelanger kompletter Remission verwenden Ärzte diesen Begriff meist vorsichtig, weil die Zukunft ungewiss bleibt.

Abbildung | FDA-Definition für Heilung (Quelle: FDA)

Ein Modell, das bei Benchmarktests oder historischen Fällen hohe Werte erzielt, belegt lediglich das Bestehen einer Vorhersageaufgabe. Ob Patienten langfristig profitieren, zeigen Kontrollstudien und mehrjährige Nachbeobachtung.

Drei Ergebnisse als drei unterschiedliche Türschwellen

Diese Unterschiede zeigen sich am kürzlich veröffentlichten Experiment von Anthropic.

In dieser 24- bis 48-stündigen Aufgabe nutzte Claude Literatur und Datenbanken, bediente frei verfügbare Tools zur Proteinstrukturvorhersage und -design, wählte Bindungsstellen und generierte Kandidatenproteine, die er laufend anhand von Berechnungen optimierte.

Die Forscher wählten 16 Zielproteine, 15 davon lieferten erklärbare Messwerte. Im Labor wurden 1.320 Designs synthetisiert und geprüft, 354 davon konnten das Ziel binden, bei 14 von 15 Zielen wurde ein Bindungsprotein gefunden. In manchen Aufgaben lag die Trefferquote über der konventionellen Anthropic-Methode.

Das ist ein solides Forschungsergebnis. Claude fasst nicht nur vorhandenes Wissen zusammen, sondern arbeitet stundenlang, kombiniert Fachmodelle, passt Experimentstrategien an und liefert testbare neue Designs. Die Überprüfung durch externe Labors verringert das Risiko, dass das Modell sich selbst bewertet.

Abbildung | Claude koordinierte erfolgreich mehrere Open-Source-Protein-Design-Modelle und generierte Bindungsproteine mit hoher Erfolgs- und Bindungsrate (Quelle: Anthropic)

Allerdings sind die Versuchsobjekte 15 erklärbare Proteinziele, nicht 15 Krankheiten; die 354 Ergebnisse sind Protein-Bindungsstoffe und keine 354 Medikamente.

Ein Protein, das einen Zielpunkt bindet, zeigt lediglich, dass die Forscher einen potenziellen „Schlüssel“ für das „Schloss“ gefunden haben. Ob er das richtige Schloss öffnet, andere Türen beschädigt, im Körper den Zielpunkt erreicht oder vom Immunsystem entfernt wird, beantworten andere Experimente. Die Anthropic-Studie betont, dass diese kleinen Bindungsproteine keine Medikamente im klassischen Sinn sind und Bindung nur der erste Schritt bei der Wirkstoffentwicklung ist.

Rentosertib ist schon weiter. Dieses niedermolekulare Kandidatenmedikament zur Behandlung der idiopathischen Lungenfibrose wurde von Insilico Medicine mit AI zur Suche des TNIK-Ziels entwickelt und durch generative Modelle in Molekularstrukturen umgesetzt. Die 2025 veröffentlichte randomisierte Phase-II-Studie rekrutierte 71 Patienten, zeigte nach 12 Wochen Behandlung erste Wirksamkeitssignale, die Gesamtverträglichkeit war akzeptabel.

Aber die Studie ist sehr klein, insgesamt traten 16 Personen aus, Beobachtungszeit reicht nicht für Urteile zu Langzeiteffekten. Die Forscher beschreiben die Ergebnisse als „ermutigend, wert weiterer Studien“, aber nicht als bestätigten Therapie-Durchbruch.

Im Juli 2026 startet Rentosertib die Phase-III-Studie. Es ist eines der am weitesten klinisch validierten AI-Medikamentenfälle: AI entdeckte das Target, designte Moleküle, Kandidat durchlief präklinische Tests, Sicherheitsstudien Phase I, randomisierte Phase II und jetzt beginnt der großangelegte Menschentest. Bisher gibt es keine Zulassung und auch keine Heilung der idiopathischen Lungenfibrose.

Moderna’s personalisierte Krebsimpfstoff folgt einem anderen Konzept.

Forscher sequenzieren zunächst Tumor und gesundes Gewebe jedes Patienten, identifizieren tumortypische Mutationen, via Machine Learning und Bioinformatik werden neue Antigene ausgewählt. Maximal 34 neue Antigene werden in ein individuell erstelltes mRNA-Konstrukt codiert, das die Immunantwort auf Tumorzellen stimulieren soll.

In der soeben veröffentlichten Phase-III-Studie INTerpath-001 erhielten 1.137 Hochrisiko-Patienten mit Hautmelanom die Behandlung. Die Tumoren wurden chirurgisch komplett entfernt, untersucht wurde, ob Impfstoff plus Keytruda das Rückfall- und Metastaserisiko vermindert.

Das Unternehmen sagt, die Studie erreichte in der geplanten Zwischenanalyse die Endpunkte „rezidivfreie Überlebenszeit“ und „metastasenfreie Überlebenszeit“. Das Gesamtüberleben läuft noch, Hazard Ratio, absolute Event-Raten, Konfidenzintervalle und Überlebenskurven sind nicht veröffentlicht.

Die Phase-III-Studie belegt den Zusatznutzen der gesamten „personalisierter Impfstoff + Keytruda“-Therapie. Es gab keinen Vergleich zu Impfstoffen mit von Menschen gewählten Antigenen und keinen Vergleich „mit AI“ und „ohne AI“. Die Studie beweist nur, dass Therapie mit Machine Learning-Komponenten wirksam ist, nicht wie viel der Effekt der AI zuzuordnen ist.

Drei Ergebnisse beantworten drei Fragen: Ob ein Modell Protein-Bindung im Labor designen kann, ob AI-entdeckte und -designte Kandidatenmedikamente beim Menschen erste Wirksamkeit zeigen, ob personalisierte Therapien mit Machine Learning-Komponenten in Phase-III klinische Endpunkte verbessern.

Wir müssen sie nicht mit dem Label „Heilung“ aufwerten. Anthropic verbessert die Trefferquote beim Protein-Experiment, Rentosertib bringt AI-designte Kandidatenmedikamente in spätere Klinikphasen, Moderna konnte mit personalisierten Krebsimpfstoffen erstmals ein positives Phase-III-Ergebnis erzielen. Das sind bereits wichtige Fortschritte.

Die teuersten Misserfolge folgen nach der Algorithmusabgabe

Wir wissen, moderne Arzneimittelentwicklung ist ein Prozess der fortlaufenden Eliminierung von Antworten.

Forscher suchen Targets basierend auf Krankheitsmechanismen, wählen aus vielen Kandidaten die wenigen mit Wirkung am Target aus, optimieren Aktivität, Stabilität, Selektivität und Produktionsbedingungen. Kandidaten werden dann in Zell-, Tier- und Klinikumgebungen getestet. Jeder Schritt eliminiert vermeintlich „vielversprechende“ Ergebnisse aus der Vorstufe.

Eine Übersicht zu klinischen Entwicklungsfehlern schätzt, dass Entwicklung vom Discovery bis zur Zulassung 10 bis 15 Jahre dauert. In Phase I scheitern noch 90 % der Kandidaten. 40–50 % der Fehler resultieren aus unzureichender klinischer Wirksamkeit, etwa 30 % aus unerwünschter Toxizität.

Abbildung | Der Prozess von Arzneimittelforschung und Entwicklung sowie Fehlerquoten in jedem Schritt. (Quelle: Acta Pharm Sin B)

Dies verdeutlicht einen oft übersehenen Punkt bei AI-basierter Arzneimittelentwicklung: Das Generieren eines rechnerisch vielversprechenden Kandidaten beschleunigt nur den vorderen Teil des Entwicklungsschritts mit höchster Fehlerquote.

Ein Target ist zwar krankheitsrelevant, aber Eingriffe müssen nicht unbedingt am Patienten wirken; ein Molekül funktioniert in vitro nicht zwangsläufig im Menschen; Tiermodelle garantieren keine identischen Ergebnisse bei Patienten. Viele „perfekte“ Kandidaten zeigen Wirksamkeitsmängel erst in Phase II oder III.

AlphaFold repräsentiert diese Unterschiede. Es sagt etwa 200 Millionen Proteinstrukturen voraus, erweitert das Forschungspotenzial enorm. Hinweise, die früher Monate oder Jahre brauchten, sind in Minuten generierbar. Forscher können schneller Hypothesen aufstellen, bisher experimentell kaum untersuchte Proteine analysieren.

Meist liefert das Modell aber nur eine Vorhersagekonformation, reale Proteine verändern sich je nach Umgebung, Bindungsstatus sowie Interaktionen mit anderen Proteinen, Ionen oder Molekülen. Der Vergleich von AlphaFold-Vorhersagen und Experimentstrukturen zeigt: Auch bei hoher Modell-Confidence sind lokale Konformation, Seitenkettenposition und Domänenorientierung oft unterschiedlich. Die Vorhersagen sind daher „sehr wertvolle Hypothesen“, Schlüsselschnittstellen müssen experimentell geprüft werden.

AI kann viele Hypothesen aufstellen, aber der Mangel in den Lebenswissenschaften liegt oft bei hochwertigen Fragen und verlässlichen Prüfungsdaten.

Im August 2026 publizierte Nature Reviews Drug Discovery eine Branchensicht, die viele technische AI-Errungenschaften bei Wirkstoffentwicklung sieht, den klinischen Einfluss aber noch limitiert. Gründe sind: zu viel Fokus auf Modellmetriken, Daten sind hoch experimentabhängig, Aufgaben nicht richtig beschrieben, Tech-Teams lösen nur „rechnerisch einfache“ Aufgaben, aber nicht die wirklichen Entscheidungsblockaden der Arzneimittelentwicklung.

Etwa kann ein generatives Modell Millionen Moleküle binnen Stunden kreieren. Das Labor kann aber nur wenige synthetisieren und testen, mehr Kandidaten erhöhen den Druck bei der späteren Auswahl. Der eigentliche Nutzen liegt darin, früh gescheiterte Moleküle auszuschließen und die knappen Experimentressourcen auf bessere Hypothesen zu konzentrieren.

So betrachtet, ist „schneller scheitern“ vielleicht der wichtigste Beitrag von AI zur Medizin. Es bedeutet nicht „Heilung“, spart aber manchmal Jahre und hunderte Millionen Dollar.

Krebs stellt während Therapie neue Aufgaben

Gerade bei den hier diskutierten Krebsarten ist das Problem noch komplexer. Das US National Cancer Institute beschreibt Krebs als eine Gruppe verwandter Krankheiten, es gibt über 100 bekannte Typen. Tumore in verschiedenen Organen entstehen aus unterschiedlichen Zellen, beeinflusst von Genen, Immunstatus und Umwelt. Selbst bei identischen Pathologien können Mutation und Therapieantwort bei zwei Patienten stark variieren.

Der Tumor im Patienten ist keine homogene Zellgruppe. Er sammelt Mutationen beim Wachstum, bildet verschiedene Subgruppen. Eine Biopsie erfasst nur einen Ort zu einer Zeit, nicht alle potentiell metastasierenden oder resistenten Zellen.

Komplexer ist, dass Therapie den Tumor verändert. Medikamente töten sensible Zellen, resistente Zellen können überleben und sich vermehren; das Immunsystem entfernt leicht erkennbare Zellen, die „verborgenen“ Subgruppen bleiben. Eine Übersicht in Nature Reviews Immunology (2025) zeigt: Tumorheterogenität korreliert mit schlechteren klinischen Ergebnissen und schwacher Immun-Checkpoint-Therapie, Immunstress formt selbst Tumorevolution mit.

Das Problem für Algorithmen ist nicht mehr eine festgelegte Erkennungsaufgabe. Modelle lernen aus Patientendaten vergangene Muster, aber neue Medikamente und Therapiekombinationen verändern die Krankheitsumgebung. Historische Daten können ihre Aussagekraft verlieren.

Krebsdaten haben zudem einen scheinbaren Widerspruch: Kliniken und Institute speichern massenweise Bild-, Genom- und Patientenakten, aber spezifische Therapieentscheidungen haben schnell wenig brauchbare Fallzahlen.

Je nach Krebsart, Mutation, Therapiehistorie, Alter, Immunstatus und Begleiterkrankungen kann die Patientengruppe auf sehr wenige schrumpfen. Gerade die seltenen, individualisierten Kombinationen liefern zu wenig Trainingsdaten. Unterschiede bei Aufzeichnung, Nachbeobachtung, Therapieauswahl und Bevölkerungsrepräsentanz verringern weiter die Modellzuverlässigkeit.

AI kann dennoch helfen. Sie kann pathologische Bilder, Mutationen, klinische Daten gemeinsam analysieren und Patientengruppen identifizieren, die mit Einzeldaten unerkennbar wären; neue Antigene vorhersagen, Strahlentherapie optimieren, Patienten für Studien vermitteln oder früh Rückfallanzeichen finden.

Diese Tools verbessern Beobachtung, Sortierung und Entscheidungsfindung. Ob ihre Therapieempfehlungen wirklich besser sind als Ärzte, muss prospektiv getestet werden; Effektivität in verschiedenen Kliniken, Ethnien, Wandel der medizinischen Praxis erfordert Realweltvalidierung.

Wenn AI von Krankheitserkennung zu Interventionsentscheidungen geht, betritt sie Kausalität, Ethik und Risikoteilung. Eine falsche Klassifikation führt zu Doppeluntersuchungen; falsche Therapieempfehlung zu verpassten wirksamen Medikamenten oder unnötiger Toxizität. Je näher am Körper des Patienten, desto größer die Beweispflicht.

Deshalb bleibt für „Krebsheilung“ – und allgemein Heilung anderer Krankheiten – AI eine anspruchsvolle Aufgabe.

Alles vor dem Erfolg wird beschleunigt

AI's Einfluss auf die Medizin muss nicht erst durch ein „vollständig von AI erfundenes Medikament“ bewiesen werden.

Sie verändert bereits die Geschwindigkeit des Wissensstudiums, erweitert den Spielraum von Molekül- und Proteinrecherche, beeinflusst Studienplanung, Patientenauswahl, Analyse klinischer Daten und regulatorische Dokumentation.

Die FDA und die europäische Arzneimittelagentur veröffentlichten 2026 gemeinsame Good AI Practices, wobei „klarer Gebrauchszweck“ im Mittelpunkt steht: Modellverlässlichkeit hängt von der zu beantwortenden Frage und der Risikobelastung des Ergebnisses ab.

Das bietet auch eine sinnvollere Bewertung: Im Discovery-Stadium kann man untersuchen, ob AI Design und Optimierung von Kandidatenmolekülen beschleunigt und wie sehr die experimentell bestätigte Trefferquote steigt. In der Klinik sollte man beobachten, ob sie Studienausfälle reduziert, Patientenauswahl verbessert und tatsächlich wirksame Subgruppen findet. Das endgültige Kriterium bleibt, ob Patienten länger und gesünder leben und ob sie günstigere, sichere und wirksame Therapien erhalten.

Rentosertib, Anthropics Protein-Design und Modernas personalisierter Impfstoff bewegen AI an verschiedene Positionen der Entwicklungskette. Sie sind biologisch konkreter als reine Modell-Benchmark und komplexer als „AI heilt Krebs“.

Dario sprach vom Klischee – das Problem liegt darin, dass es einen immer noch schrittweise zu prüfenden Prozess vorschnell als abgeschlossen darstellt, und die bereits erfolgten, weniger spektakulären Fortschritte keinen richtigen Namen bekommen.

Bis heute beeinflusst AI bereits, welche Targets Forscher auswählen, welches Molekül sie designen und welches Experiment sie durchführen. Doch ob Patienten geheilt werden, muss Experiment, Klinik und Zeit entscheiden.

Operatives/Typografie: He Chenlong

Hinweis: Titelseite/Startbild wurde AI-gestützt generiert