火曜日のFulcrum Therapeutics株はどうなっているのか？

Fulcrum Therapeutics Inc.（NASDAQ:FULC）の株価は火曜日に下落しました。同社が鎌状赤血球症に対するpociredirの第1b相試験の結果を発表したためです。

同社は、進行中の第1b相PIONEER試験の20mg投与群からの初期結果を発表しました。

pociredir投与6週間後の平均絶対胎児ヘモグロビン（HbF）は9.9%増加しました（12mg群では6週目で5.6%、12週目で8.6%）、ベースラインの7.1%から16.9%に上昇しました。

鎌状赤血球症試験データ

火曜日の最新発表で、Fulcrumは20mg群で12週目の平均絶対胎児ヘモグロビン（HbF）が12.2%増加したことを報告しました（12mg群では8.6%）、患者の58%がHbFレベル20%以上を達成しました。

HbFを含む赤血球（F細胞）の割合は、ベースラインの平均31%から12週目には63%（n=10）に増加し、全赤血球でのHbF誘導への進展を示しています。

F細胞は、HbFによる鎌状ヘモグロビン（HbS）重合の抑制効果により、鎌状化や溶血に対してより耐性があります。同社は火曜日、F細胞の割合が高いほど赤血球の健康状態が改善されると強調しました。

本試験では、溶血や貧血の指標の改善が認められ、重篤な有害事象は報告されておらず、pociredirの安全性プロファイルが強固である可能性が示唆されました。

安全性

1人の患者が、関連性のないグレード5の重篤な有害事象により1日目に中止しました。この患者はPD解析セットからは除外されますが、安全性解析セットには含まれます。

Fulcrumは、20mg群からの追加データを4週間の追跡期間を含めて、今後の医学会議で発表する予定です。

今後の展開

Fulcrumは、規制当局との協議後、2026年後半に承認申請に向けた試験を開始する予定です。

また、Fulcrumは2026年半ばに欧州医薬品庁と協議し、次回試験のプロトコル支援とフィードバックを受ける予定です。

さらに、FulcrumはPIONEER試験の参加者を対象としたオープンラベル延長試験の実施施設を開始し、pociredirによる反応の安全性と持続性を評価します。

同社は2025年末時点で、現金・現金同等物および有価証券として3億5230万ドルを保有しており、2029年までの資金繰りが予想されています。

アナリストのコンセンサスと最近の動き： 株式には買い推奨がついており、平均目標株価は12.80ドルです。最近のアナリストの動きは以下の通りです：

• JP Morgan：Overweightで新規開始（目標株価20.00ドル）（1月12日）
• Truist Securities：Buy（目標株価を18.00ドルに引き上げ）（2025年12月11日）
• B of A Securities：Underperform（目標株価を7.00ドルに引き上げ）（2025年12月9日）

FULC株価の動き： Fulcrum Therapeuticsの株価は、火曜日の発表時点で10.01%下落し、9.80ドルとなりました。

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